新藥研發(fā)耗費25億美元 制藥業(yè)的未來在哪里？

    新藥品的研發(fā)成本正在繼續(xù)飆升。根據(jù)來自塔夫茨藥物開發(fā)研究中心的數(shù)據(jù)，開發(fā)、測試一款新藥并通過監(jiān)管機構的批準，可能要耗費制藥公司25億美元以上，比10年前翻了一倍還多——2003年，制藥公司將新藥推向市場上的費用約為8.02億美元（按2013年購買力計算約為10.4億美元）。

　　一些制藥公司和生物科技公司都想知道怎樣才能加大投入產出比，而其中的一種方法就是讓現(xiàn)有的藥品，也就是那些已經(jīng)經(jīng)過測試和認證的知名藥品，變得更加有效。

　　彭博社智庫生物科技分析師阿斯卡？古納瓦迪尼認為：“隨著市面上的仿制藥越來越多，這種發(fā)展趨勢是很自然的。各大公司都在研究新的給藥方法，或是將現(xiàn)有藥品以新的方法進行組合。這是一種可行的辦法?！?

　　一些知名藥企已經(jīng)進入這個領域，其中包括阿特維斯和梯瓦制藥等公司。其他規(guī)模較小的藥企也在尋求能夠顛覆游戲規(guī)則的創(chuàng)新，比如MannKind公司研發(fā)的吸入式胰島素Afrezza，以及Heron Therapeutic公司極具科技含量的高分子聚合物給藥平臺Biochronomer，它可以讓現(xiàn)有注射類藥物的藥效更加持久。

　　古納瓦迪尼表示：“如果采用一種已經(jīng)通過認證的藥物，就相當于削減了認證過程。這種方式的風險更低，因為美國食品藥品監(jiān)管局（FDA）很喜歡這種做法?！?

　　在費城郊外，一家名叫OptiNose的生物科技公司就在深耕這一領域。該公司發(fā)明了一款相對來說并不是特別高科技的設備。這款設備可以將藥物送到它需要去的地方，進而有望改變傳統(tǒng)的治療方式。

　　這款塑料設備利用人類的自然呼吸來關閉鼻腔，然后將藥物送至鼻腔深處。當你通過嘴巴大力呼氣時，軟腭會關閉通向鼻腔的氣道，這也就是為什么你無法同時用嘴巴和鼻子大力吹氣的原因。它的作用其實就相當于封閉鼻腔，使藥物可以在那個封閉空間進行循環(huán)，同時你的呼吸會將藥物直接送至鼻竇。

　　OptiNose正在與Avanir公司進行合作，而這款產品的首個用途（治療偏頭痛）有望很快獲得FDA的批準。臨床研究顯示，與口服藥物相比，這種靠呼吸給藥的設備使藥物進入血液的速度更快，同時需要的藥物劑量也更小。它的藥效幾乎像注射一樣快，但病人無需挨上一針。

　　開發(fā)這種新型給藥機制的成本大約只有3000萬到5000萬美元。這還包括正在接受FDA審核的另一項針對慢性鼻竇炎的研發(fā)費用。

　　Optinose公司CEO彼得？米勒指出：“藥品開發(fā)最難的部分是，很多好藥由于安全問題而無法面市。在藥品開發(fā)的早期階段，大家都知道出現(xiàn)了非常好的藥效，他們才會開始進行動物實驗并尋找副作用。但由于我們采用的藥品已經(jīng)在人身上用過了，特別是我們的頭兩款藥品已經(jīng)被人使用過數(shù)百萬次了，因此我們的開發(fā)風險和監(jiān)管風險與合成一種新藥相比，完全不在一個級數(shù)上?！?

　　由于使用的劑量更少、給藥更快、或提高了藥效，這些更好的給藥手段不僅降低了研發(fā)成本、優(yōu)化了藥品利用率，還幫助制藥公司延長了一些專利原本要過期的藥品的專利保護權。藥效的改善和專利權的更新，賦予了制藥公司更大的定價權（不過古納瓦迪尼指出，這種定價權顯然還是比不上開發(fā)一款全新的藥物）。

　　盡管這種給藥機制解決的只是一種病癥，但它依然面臨非常巨大的商機。以OptiNose為例，該設備目前也被用來臨療鼻息肉和鼻竇炎，采用的藥物是廣為人知的氟替卡松。OptiNose公司表示，它有可能打開一個市值至少在15億美元的市場。

　　它還有著更大的前景：鼻腔是大腦與外部世界唯一接觸的直接接觸區(qū)域。該公司表示，未來OptiNose有可能通過鼻腔給藥，在治療自閉癥和阿爾茨海默癥等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病上達到更好的效果。

　　當然，要在臨床測試中確認這些事，還有很長的一段路要走。此外，新的給藥方法仍然無法超越現(xiàn)有藥物和人體的極限。盡管如此，這種技術進步正在進入市場，而且有望顯著提升現(xiàn)有好藥的治療效果。